HHS 2.0 : La FDA sous la loupe

Aperçu

• Le département de la Santé et des Services sociaux (HHS, pour Department of Health and Human Services) est un organisme fédéral américain clé de réglementation du secteur des soins de santé. La Food and Drug Administration (FDA), qui en fait partie, est un organisme central gouvernant le secteur biopharmaceutique.
• Les changements rapides apportés par l’administration Trump au HHS et à la FDA ont généré de l’incertitude.
• Notre étude exclusive menée auprès de 50 acteurs de la réglementation biopharmaceutique va au-delà des manchettes pour dépeindre la réalité sur le terrain.
• Nous avons constaté une légère perturbation des communications avec la FDA. Nous nous attendons d’ailleurs à ce que la situation s’aggrave encore un peu avant de se redresser.
• Nous notons également les signes d’une augmentation de l’aversion pour le risque concernant certaines conditions et modalités.

Le point de vue de TD Cowen

Les changements à la haute direction, le roulement du personnel et les signes de politisation du HHS (en particulier, la FDA) sous le nouveau gouvernement suscitent une grande incertitude chez les investisseurs. Notre étude exclusive révèle que même si la situation pourrait s’envenimer encore un peu à la FDA avant de s’améliorer, l’optimisme est de mise à l’égard de beaucoup de domaines et de modalités liés aux maladies. Toutefois, l’incertitude demeure concernant les vaccins et d’autres secteurs précis.

Notre thèse

Les investisseurs biopharmaceutiques sont incertains du contexte de réglementation des soins de santé sous le nouveau gouvernement, sont préoccupés par l’imprévisibilité et soulèvent des questions sur la fonctionnalité de la FDA. Nous contribuons à dissiper cette incertitude en analysant ce qui se déroule réellement à la FDA et en dressant une liste des indicateurs clés annonçant le retour d’un organisme pleinement fonctionnel.

Le HHS est le principal organisme fédéral américain de réglementation du secteur des soins de santé et la FDA est l’organisme central le plus important pour les médicaments et les appareils médicaux. Comme dans d’autres branches du gouvernement, l’administration Trump a fait des vagues au sein du HHS. Une restructuration massive, des réductions de personnel et de budget et la nomination controversée de Robert F. Kennedy Jr. en tant que secrétaire du HHS ont mis un frein aux investissements dans le secteur. De nombreux changements touchant les National Institutes of Health (NIH), les Centres pour le contrôle et la prévention des maladies (CDC) et la FDA font les manchettes, ce qui perturbe les promoteurs et crée de l’incertitude pour les investisseurs. L’interférence de hauts dirigeants du HHS et de la Maison-Blanche (largement sans précédent) embrouille davantage la situation. Même si certains changements et leurs conséquences, comme les réductions budgétaires proposées pour les NIH et l’incertitude à l’égard de la direction des CDC, ne sont pas encore pleinement confirmés, nous avons voulu aller au-delà des manchettes pour comprendre les répercussions des changements de la FDA sur les sociétés biopharmaceutiques.

Nos recherches exclusives montrent que les changements à la direction, les perturbations du personnel et la politisation de certaines décisions dans les débuts ont entraîné une réduction de la qualité, de la quantité et de la fréquence des communications entre les promoteurs de médicaments et la FDA. Comme les membres de la haute direction sont presque tous nouveaux à la FDA, ils auront encore besoin d’une période d’ajustement pour se familiariser davantage avec ses rouages et développer une relation avec les équipes d’examen des médicaments, en particulier le Center for Drug Evaluation and Research (CDER) et le Center for Biologics Evaluation and Research (CBER).

Le CDER supervise la réglementation et l’approbation de médicaments plus traditionnels, comme les petites molécules, les anticorps et les médicaments à base de peptides, tandis que le CBER supervise la réglementation des produits sanguins, des thérapies cellulaires et géniques et des vaccins.

Dans ce contexte, même si les grands titres se font plus rares, nous pourrions remarquer un dysfonctionnement accru de la FDA, manifesté par une augmentation des lettres de réponse complètes émises au lieu d’une approbation, et des retards relatifs aux dates PDUFA (date limite avant laquelle la FDA doit prendre une mesure réglementaire, p. ex. rendre une décision d’approbation).

Plusieurs mesures clés du fonctionnement de la FDA demeurent jusqu’à maintenant largement conformes aux normes historiques. Compte tenu des délais standards de la FDA et des exigences du Congrès au titre de la loi sur les frais d’utilisation, cette constatation n’est pas très surprenante. Toutefois, selon nos recherches et nos analyses, nous soupçonnons que plusieurs de nos indicateurs de suivi du rendement de la FDA pourraient virer au négatif à court terme. La direction actuelle de la FDA arrive à la fin des demandes à l’étude qui avaient été autorisées et acceptées par la direction précédente. Par conséquent, les prochains mois et le début de 2026 devraient être utiles pour déterminer l’évolution de la politique réglementaire de la FDA sous la nouvelle direction. Nous tenons compte toutefois d’un facteur atténuant soulevé par nos consultants à la FDA, à savoir que la nouvelle direction de la FDA (et l’organisme dans son ensemble) est confrontée à plusieurs défis uniques qui ne s’étaient pas présentés à ses prédécesseurs. Citons l’expérience moindre du personnel et de la direction, en particulier dans les postes de direction clés, ainsi que le climat politique plus difficile avec lequel il faut composer.

À long terme, nos recherches et nos consultants en réglementation suggèrent que la FDA pourrait être plus réticente à l’égard du risque sous la nouvelle administration, mais que cette position sera probablement limitée à certains domaines et produits ciblés, comme les vaccins. Notons que l’organisme a dévoilé simultanément des programmes pour accélérer les travaux sur les maladies rares. Le débat continue de faire rage à savoir si les promesses se concrétiseront. Nos travaux d’enquête suggèrent également qu’en plus des vaccins, des médicaments à base d’acide ribonucléique, des thérapies géniques et des thérapies cellulaires pourraient faire face à une incertitude réglementaire accrue. Toutefois, nos consultants ont été plus mesurés et croient que l’aversion pour le risque du CBER sera limitée à certaines maladies rares, à certains vaccins et, peut-être, à certaines thérapies géniques.

Nous ne prévoyons pas de perturbations importantes ni de départs supplémentaires au Centre d’excellence en oncologie, dont Richard Pazdur continue d’assurer la direction. Nous ne pressentons pas davantage de changements importants en lien avec les programmes de frais d’utilisation (c.-à-d. la Prescription Drug User Fee Act, ou PDUFA), qui seront renégociés par cette nouvelle administration. Nous prévoyons l’adoption continue par la FDA de nouveaux outils lui permettant de se moderniser, comme les nouvelles applications possibles de l’IA et l’élimination éventuelle des tests sur les animaux pour les médicaments à base d’anticorps. Nos conseillers en réglementation et du secteur suggèrent également que la direction de la FDA pourrait mettre en œuvre d’autres initiatives au moyen de directives, de programmes pilotes ou d’innovations réglementaires plutôt que de modifier les programmes de frais d’utilisation.

Contenu exclusif

Les constatations des multiples analystes ayant rédigé ce rapport sont appuyées par un sondage exclusif mené auprès de 50 hauts dirigeants biopharmaceutiques qui sont responsables des déclarations réglementaires et des interactions avec le gouvernement pour leur entreprise respective. Nous avons également sollicité les commentaires de quatre chefs de file du secteur et consultants en réglementation pour obtenir un point de vue plus nuancé sur des divisions précises de la FDA, ainsi que sur la position de l’organisme à l’égard de certains domaines et modalités thérapeutiques. Cette recherche est également soutenue par notre système exclusif de suivi des mesures de la FDA, nos analyses et nos interactions avec les investisseurs et sociétés du domaine biopharmaceutique, lesquels nous ont collectivement permis de dresser un portrait de la santé actuelle de l’organisme par rapport à son rendement passé et aux grandes étapes réglementaires à venir pour l’ensemble du secteur.

Répercussions financières et sur les modèles du secteur

La nomination de RFK Jr. à titre de secrétaire du HHS a eu un impact important sur le marché. Si les indices se sont redressés, c’est en grande partie en raison de facteurs indépendants de l’organisme.

Par conséquent, nous nous attendons à ce que la tendance à la hausse se poursuive, tant que la nouvelle direction pourra apporter de la stabilité à la FDA au cours des six à douze prochains mois avec :

• une augmentation limitée des lettres de réponse complète et des retards PDUFA (augmentation de moins de 15 % d’un trimestre à l’autre);
• aucun autre roulement majeur du personnel à la FDA;
• un maintien prévisible des activités et fonctions habituelles;
• la présentation de rétroaction aux promoteurs sous la forme de rencontres et de lettres de réponse; et
• la rédaction et la publication de directives.

Cela dit, si RFK Jr. était remplacé par une personnalité moins controversée, la situation du secteur pourrait grandement s’améliorer. Précisons que les chefs en réglementation des développeurs sont plus pessimistes dans leurs attentes en matière de fonctionnalité, de prévisibilité et de souplesse à court terme que les investisseurs ne l’ont été récemment.

Ce qu’il faut surveiller

Sur les plans législatif et réglementaire, les grandes étapes que nous surveillons comprennent les dernières mesures budgétaires (p. ex. la solution à la paralysie actuelle) et leurs conséquences sur les NIH. Nous nous attendons à ce que la FDA soit peu touchée. Au-delà des questions budgétaires, l’attention se porte sur les négociations entourant le programme de frais d’utilisation (c.-à-d. la PDUFA et les modifications biosimilaires [BsUFA]), qui ont débuté et se poursuivront jusqu’au printemps 2026. Les réunions publiques entre la FDA et les parties prenantes seront essentielles pour comprendre l’ampleur des changements au sein de l’organisme au cours des prochaines années.