Composer avec l’état actuel de la FDA avec Praxis Therapeutics

Annonceuse :
Bienvenue à Insights de TD Cowen. Ce balado réunit des penseurs de premier plan qui offrent leur point de vue sur ce qui façonne le monde qui nous entoure. Soyez des nôtres pour cette conversation avec les esprits les plus influents de nos secteurs mondiaux.
Ritu Baral :
Bonjour, Je suis Ritu Baral, l’une des analystes principales en biotechnologie à TD Cowen. On est en direct à la 46e Conférence annuelle sur les soins de santé de TD Cowen. Je suis en compagnie le chef de la direction de Praxis, Marcio Souza. Bienvenue, Marcio.
Marcio Souza :
Merci beaucoup.
Ritu Baral :
J’ai quelques questions à vous poser sur le secteur de la biotechnologie et ses relations avec la FDA. Selon vous, comment les développeurs en biotechnologie envisagent-ils le fonctionnement de la FDA en ce moment, au vu des préoccupations liées au personnel et à l’indépendance qui ont fait les manchettes?
Marcio Souza :
C’est un sujet dont il est très important de discuter, car nous sommes tous touchés par la FDA. Il faut aussi en parler avec prudence, car c’est le début d’une nouvelle année à l’agence, et nous sommes dans l’expectative quant à ce qui a changé ou ce qui se poursuit. Je préfère adopter un point de vue plus historique pour répondre à votre question. Si on regarde l’histoire du développement des médicaments et l’action de la FDA, ce que l’on voit, c’est que parfois, les choses s’accélèrent un peu, certains diraient que c’est plus souple, d’autres parleraient d’agressivité. Mais récemment, je vais retirer le bruit de l’équation – il y a beaucoup de bruit – et j’essaie d’examiner le signal lui-même.
Bien sûr, je peux spéculer sur la situation pour l’ensemble du secteur, mais je ne peux parler que de notre propre expérience avec l’agence. En ce qui nous concerne, nous avons quatre médicaments qui sont en cours de développement en clinique, de nombreux autres qui arriveront bientôt en clinique, et nous avons soumis deux demandes d’autorisation de nouveaux médicaments. Bref, on interagit beaucoup avec les autorités réglementaires, surtout avec les États-Unis. En fait, la situation est restée assez stable et, je dirais, très productive; on a des discussions très saines avec les agents. Nous avons un lien particulier seulement avec l’Office of Neuroscience, avec deux de leurs divisions actuelles. Donc, ce n’est peut-être pas le cas pour l’ensemble de l’agence.
Mais je pense que, comme vous avez parlé du personnel, il faut rappeler que la FDA souffre d’une pénurie chronique de personnel depuis de nombreuses années. Vous vous en souvenez peut-être, il y a eu des discussions et des audiences lors de nombreux renouvellements d’autorisation de la PDUFA au sujet du personnel de l’agence, alors je ne crois pas que ce soit un problème aigu. Mais c’est un problème réel. J’ai récemment entendu le commissaire dire, je crois, qu’un millier de scientifiques devaient être embauchés cette année. Les dirigeants aussi reconnaissent qu’il faut faire quelque chose. Mais jusqu’à présent, je n’ai vu aucune incidence sur la rapidité ou la qualité des examens, qui sont ce qui compte le plus pour nous.
Ritu Baral :
Quelle est la meilleure façon pour une entreprise d’aborder la FDA lorsqu’elle a une situation unique ou a des ensembles de données sans précédent, mais complexes?
Marcio Souza :
Je dirais qu’on a les deux cas! Je dirais sans précédent, parce qu’un médicament a enfin été approuvé pour le traitement des tremblements essentiels avec l’ulixacaltamide hydrochlorate; c’est l’une des applications. Il a fallu obtenir des conseils sur les paramètres, sur la conception des essais, sur l’exécution… en travaillant au fil des ans avec les agents. Je pense qu’il y a un bon équilibre entre nous, qui exécutons tout cela, et les agents, qui nous conseillent de leur mieux. Pour nous, il s’agit de distiller ces conseils et de faire ce qui est le mieux pour la société, le développement du médicament et, en fin de compte, pour les patients également.
Ce que j’ai vu au fil du temps, c’est que lorsqu’on agit selon ce qui est le mieux pour les patients – et c’est toujours la position qu’on adopte – la conversation devient beaucoup plus facile, comparé à parler de ce qui est le mieux pour le médicament, ce qui est le mieux pour nous et ce qui est le mieux pour l’agence, dans leur cas. Ce terrain d’entente, c’est la façon dont je recommanderais d’aborder les choses… C’est chercher, comme pour tout dans la vie, lorsqu’on cherche un terrain d’entente, c’est là que l’on trouve normalement les solutions, plutôt qu’en cherchant l’intérêt personnel.
Et interagissez aussi souvent que possible. Utilisez tous les éléments. Utilisez tous les types de réunions. N’utilisez pas seulement les réunions qui sont utilisées habituellement. Tirez parti de la réponse écrite seulement : ça demande moins de ressources de la part des agents, mais vous obtenez tout de même des conseils, alors ça peut être très large. Le code fédéral actuel offre de nombreuses options d’interaction avec l’agence, et nous sommes fiers, en tant qu’entreprise, de les utiliser à peu près toutes. Encore une fois, comme je l’ai dit, notre opinion partiale est que ça a été très productif.
Ritu Baral :
Compte tenu de l’accent sur les investisseurs, quelles questions les investisseurs peuvent-ils raisonnablement poser aux équipes de direction pour déterminer si un développeur compose avec ce nouveau contexte réglementaire de façon responsable?
Marcio Souza :
Je pense que ça revient au dernier commentaire que j’ai fait. À quand remonte votre dernière interaction? Quel est le rang des participants à ces réunions? Est-ce qu’on parle plutôt du personnel ou est-ce que des responsables participent? Et est-ce qu’on suit la plupart des conseils, ou non? Je pense qu’il est juste d’essayer de comprendre quel est le niveau d’harmonisation. Quels sont les principaux domaines de désaccord? On n’a pas besoin de s’entendre sur tout, mais quels sont les principaux domaines?
Et passez en revue les examens précédents, s’il y en a un dans ce domaine. Examinez les interactions précédentes, le cas échéant, les précédents. Parce qu’en général, l’agence suit très bien les précédents. Je pense qu’ils ont été très proactifs dernièrement en publiant les nouvelles directives futures, ce sur quoi ils vont se concentrer, comme le mécanisme plausible, par exemple. On a d’abord eu de brefs descriptifs, puis on a eu quelques paragraphes, et maintenant on a des orientations. Cette évolution, je pense, nous indiquait à tous l’évolution de l’agence.
En ce qui nous concerne, sur ce sujet, on a demandé à l’agence pendant la transition : « Quel type de demande? Comment envisagez-vous la chose? » de façon informelle. Lors d’une réunion, on a pris quelques minutes, puis on a abordé un autre sujet, et c’était incroyablement utile pour comprendre comment ils réfléchissent. Souvent, quand je parle à mes collègues, comme d’autres PDG ou d’autres dirigeants du secteur, ils sont un peu timides et traitent les agents comme s’ils n’étaient pas humains. Ce sont des humains. Traitez-les comme des êtres humains.
La dernière chose que je dirais, c’est que ces dernières années, je n’ai rencontré aucun agent qui n’aime pas aider les patients. C’est toujours le cas. Ils adorent aider les patients. Alors, suivez cet angle. Mieux : partagez ce point de vue avec eux, et tout ira mieux.
Ritu Baral :
Parfait. Merci, Marcio.
Marcio Souza :
Merci.
Annonceuse :
Merci d’avoir été des nôtres. Ne manquez pas le prochain épisode du balado Insights de TD Cowen.